一个研究团队公布了一种小分子，它能够追踪致癌核糖核酸（RNA），并将其悄然清除。

研究人员设计出一种开创性药物分子，能够精准清除一种名为TERRA的RNA分子——某些癌细胞依赖它来维持生存。该新型化合物采用一种名为“RIBOTAC”的精密技术，可在细胞内精准定位TERRA并将其清除，同时不损伤正常分子。

这一进展或许会为新一代基于核糖核酸（RNA）的癌症疗法打开大门，这类疗法旨在解决疾病的遗传病因，而不仅仅是控制其症状。

耶路撒冷希伯来大学的一个研究团队研制出这种创新分子，可专门靶向并分解与癌症发展相关的RNA成分。该研究发表于《先进科学》期刊，由来自该校医学院的拉斐尔·I·本哈穆博士、埃利亚斯·哈斯基亚和迪帕克·达哈通德共同领导。他们的研究聚焦于TERRA分子——这种分子有助于维持染色体保护端的功能，而染色体是保护DNA、维持细胞稳定性的重要结构。

当TERRA出现功能异常时，会干扰细胞正常的衰老与分裂进程。在某些癌症，尤其是侵袭性较强、累及脑部与骨骼的癌症类型中，癌细胞会利用TERRA来持续增殖并规避死亡。

本哈穆博士表示：“我们研发出了一种工具，它犹如精准制导导弹，专攻有害RNA。它能在癌细胞内找到端粒重复序列 RNA（TERRA），并使其消失，同时不会损伤细胞的健康部分。”

RIBOTAC的作用机制

研究团队利用一种名为RIBOTAC（核糖核酸酶靶向嵌合体的英文缩写）的技术构建了一种小分子。该分子能够识别TERRA折叠形成的一种独特结构（即G-四链体），随后召唤天然细胞酶——核糖核酸酶L（RNase L），将RNA切割开来。

这是科学家们首次如此精准地摧毁TERRA。该分子仅针对TERRA，而不会影响其他类似的RNA。

在包括海拉（HeLa）细胞和骨肉瘤（U2OS）细胞（此类细胞代表了一种难治性癌症）在内的癌细胞系中进行测试时，该疗法降低了端粒重复序列（TERRA）水平，并减缓了癌症的生长速度。

这一发现可能会催生一种新型药物，它通过追踪RNA分子来对抗癌症，而不仅仅是像如今大多数药物那样以蛋白质为目标。

“这是思考医学问题的一种新方式，”本哈穆说道，“我们不再仅仅聚焦于蛋白质，而是开始学习如何锁定控制蛋白质的RNA。这可能会为我们治疗那些曾经被认为无法治愈的疾病打开大门。”

参考文献：埃利亚斯·卡斯基亚（Elias Khaskia）、迪帕克·达哈通德（Dipak Dahatonde）与拉斐尔·I·本哈穆（Raphael I. Benhamou）所著《RNA G-四链体RIBOTAC介导的长链非编码RNA TERRA靶向降解》，发表于2025年10月6日《先进科学》（Advanced Science）期刊。 DOI：10.1002/advs.202512715